CRISPRの「第2幕」が始動：エピゲノム編集で高コレステロールや難病を治療

遺伝子を「切る」のではなく、「音量を調節する」時代へ――。DNAの塩基配列を直接書き換える従来のCRISPR技術に続き、エピゲノム編集を活用するスタートアップ企業が続々と登場しています。2026年6月26日に報じられたこのニュースによると、一握りの新興企業が、高コレステロール血症や希少な筋肉疾患を対象とした新しい療法の試験を開始しています。

エピゲノム編集の最大の特徴は、DNA自体を傷つけることなく、特定の遺伝子のスイッチをオン・オフしたり、働きを強めたりできる点にあります。これにより、従来の遺伝子治療で懸念されていた意図しない変異のリスクを抑えつつ、安全に病気の原因にアプローチすることが可能になります。現在、複数の企業がこの「精密な調光スイッチ」を武器に、臨床現場での実用化に向けてしのぎを削っています。